Eiger是咖啡店致力于合作开发和商业所谓靶向疗法病患不堪重负鲜见和的大鲜见疾得病的生；也制泻药日本公司。近日，该日本公司宣布，已在销售市场问世Zokinvy（lonafarnib），该泻药于2020年11月初获取英美两国FDA核准，可用病患早衰症（Progeria，亦称：哈望月初-达德利早衰症候群，HGPS）和早衰所发核纤层细胞得病（Progeroid Laminopathies，PL）病患者，增加生还意味著会。在临床试验当中，Zokinvy病患将生还率增加了60%（p=0.0064），出生率拉长2.5年。许多病患者使用该泻药；也已的大过10年。
值得一提的是，Zokinvy是世界第一个获批病患早衰症和早衰所发核纤层细胞得病（PL）的泻药；也。在核准的同时，FDA颁发给Eiger一张鲜见眼科疾得病优先送审凭证（PRV），以奖励该日本公司在早衰症应用毫无疑问的突出贡献。在11月初23日，Eiger宣布，已将这张PRV以9500万美元出售，根据早衰症研究工作基金会（PRF）的合作和供给协议，Eiger原有了50%的获利，即4750万美元。
Eiger首席零售业官Eldon Mayer表示：“Zokinvy是为已被表明能增加早衰症病患者生还意味著会的泻药；也。为了履行对病患者的承诺，我们确立了Eiger OneCare， 这一综合性可行性，包括由专业保健经理、付清专家缺少的个性所谓支持、为特例的病患者缺少的一同付费援助以及旨在帮助说服Zokinvy病患的病患者的其他病患者支持服务。”
在英美两国，大多数在此之前的Zokinvy录用病患者已通过Eiger的世界不断扩大破例可行性遵从了Zokinvy病患，现在已申请加入到Eiger OneCare，这将有助于顺利过渡到Zokinvy商业供给。
在英美两国，Zokinvy通过优先送审程序获取核准，该泻药现在也在遵从欧洲泻药品管理处（EMA）的减缓评估。即便如此，Zokinvy已被英美两国FDA和欧洲委员会EMA获颁病患早衰症和早衰所发核纤层细胞得病的孤儿泻药申请人（ODD）、被FDA获颁取得成功；也申请人（BTD）和鲜见眼科疾得病申请人（RPDD）。
早衰症和早衰所发核纤层细胞得病（PL）是一独特的、的大鲜见、遗传性早衰性疾得病，可引发成人过早当中毒者，减缓几位病患者的生还。若不经病患，早衰症成人将临终时于心脏得病，的大过生还年龄14.5岁。据估计，世界左右有400举例早衰症成人、200举例PL成人，其当中大左右180举例成人和几位已被早衰症研究工作基金会（The Progeria Research Foundation）确认，其当中大左右20人在英美两国、23人在欧洲。
Zokinvy是一种首创的、口服法尼基转移酶抑制剂（FTI），可阻断早衰细胞的法尼基所谓。该泻药是一种疾得病修正疗法，在早衰症成人和几位当中带有显著的求生益处。在早衰症病患者当中，Zokinvy将生还率增加了60%（p=0.0064），的大过求生时间增加了2.5年。最常见的哮喘是肠道反应（呕吐、腹泻、恶心），大多数为轻度或当中度（1级或2级）。许多早衰症病患者已遵从了持续性10年以上的Zokinvy病患。
早衰症（HGPS）是一种鲜见的、不幸的成人减缓当中毒者的遗传性疾得病。该得病是由编码方式核纤层细胞A（lamin A）的LMNA基因当中的一个点基因引起的，造成了法尼基所谓极度的、有毒性的早衰细胞（progerin）。核纤层细胞A是细胞质构件支架的一部分，在细胞质构件和系统层面把握重要抑制作用。早衰症成人会临终时于影响数百万正常当中毒者的不同疾得病——动脉硬所谓，但哮喘生还的的大过年龄为14.5岁。早衰症疾得病表现包括不堪重负发育不全、硬皮得病所发皮肤、手脚脂肪营养不良、脱发、足部挛缩、四肢斜视、手脚动脉粥所发硬所谓减缓、心血管系统下降和当肺结核。据估计，在世界区域内，左右有400举例早衰症成人病患者。
早衰所发核纤层细胞得病（progeroid laminopathies）是由核纤层细胞A（lamin A）和/或Zmpste24基因的一系列基因引起的减缓当中毒者的遗传，这些基因造成了各有不同于早衰细胞的法尼基所谓细胞。虽然不造成了早衰细胞，但这些基因型会引发与早衰细胞有对应但有区别的疾得病表现。总的来说，在世界区域内，早衰所发核纤层细胞得病的发得病率意味著高于早衰症。
lonafarnib是Eiger日本公司从默沙东使用权获取，该泻药是一种特性鲜明的、受制于后期技术细节的、有为尼基转移酶为靶点的口服活性抑制剂，法尼基转移酶是通过名为CHO所谓的反复参与细胞质的去除。早衰细胞是一种法尼基所谓的极度细胞，被视为不能被切割成，引发与核膜紧密结合，从而引发核膜形态的改变和随后的细胞烧伤。lonafarnib可阻断早衰细胞的法尼基所谓，已被证实可显著增加早衰症成人的生还意味著会。
除了病患早衰症和早衰所发核纤层细胞得病除此以外，Eiger日本公司也刚刚合作开发lonafarnib病患丁型HIV（HDV）病毒。2018年12年底，FDA和EMA分别获颁了lonafarnib病患丁型HIV病毒（HDV）的取得成功；也申请人（BTD）和优先泻药；也申请人（PRIME）。lonafarnib可抑制肾脏细胞内HDV镜像的CHO所谓步骤，在得大肠杆菌制造阶段阻断得大肠杆菌生命周期。
来自多项II期临床工作的信息证实了基于lonafarnib的可行性病患HDV狂犬病的和安全性，信息显示，在先前未遵从病患（初治）的HDV狂犬病当中，基于lonafarnib的可行性达到了使HDV RNA水平增加≥2log10以及骆驼氨基转移酶（ALT）正常所谓的联合主要终点，这看出了肾脏脏现况和得大肠杆菌学需要的话的改善。现在，该泻药正受制于一项关键人物的HDV III期临床工作当中。
丁型丙型肾脏炎是由HDV病毒引起，是最不堪重负的一种人类得大肠杆菌性丙型肾脏炎类型。丁型丙型肾脏炎均在携带得大肠杆菌性得大肠杆菌（HBV）的个体当中作为共病毒而频发，造成了比得大肠杆菌性来得不堪重负的肾脏脏疾得病，并且会加快肾脏纤维所谓、鼻咽癌和肾脏系统衰竭。丁型丙型肾脏炎是一种不堪重负影响世界人类肥胖症的疾得病，该得病意味著影响世界大左右1500万-2000数万人。丁型丙型肾脏炎在世界各有不同区域的流行情况各不不同。据媒体报道，在世界区域内，大左右4.3%-5.7%的慢性得大肠杆菌性得大肠杆菌携带者存在HDV病毒。在某些区域，包括外外蒙古、当中国、俄罗斯、当中亚、塔吉克斯坦、土耳其、非洲、当中东和美洲等部分区域，慢性HBV狂犬病当中HDV的患得病率甚至来得高，据媒体报道，外蒙古和塔吉克斯坦的HBV狂犬病当中HDV的患得病率多达60%（生；也谷Bioon.com）
注解注解：Eiger BioPharmaceuticals Announces U.S. Commercial Availability of Zokinvy (lonafarnib)， the First and Only Treatment approved for Progeria and Processing-Deficient Progeroid Laminopathies
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